Ionis Pharmaceuticals: Privatanleger fliehen, Analysten bleiben bullish

Die Aktien von Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS) sind im laufenden Jahr um mehr als 40 Prozent eingebrochen und notieren nahe der Hälfte ihres 52-Wochen-Hochs von 86,74 US-Dollar. Während Privatanleger die Flucht ergreifen, bleibt die Wall Street überwiegend bullish gestimmt. Analysten sehen im Durchschnitt ein Kursziel von 83,82 US-Dollar und stufen die Aktie mehrheitlich als "Kaufen" oder "Starkes Kaufen" ein. Die Diskrepanz zwischen Marktrealität und Analystenmeinung könnte kaum größer sein.

Das Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf neurologische und kardiometabolische Erkrankungen verfügt über sechs zugelassene Therapien, die größtenteils für seltene Krankheiten entwickelt wurden. Dazu gehören Zanvastro gegen die Alexander-Krankheit, Dawnzera gegen hereditäres Angioödem, Qalsody gegen eine genetische ALS-Form, Spinraza gegen spinale Muskelatrophie, Wainua gegen TTR-Amyloid-Plaques sowie Triglycerol gegen hohe Triglyceridwerte. Trotz dieses Portfolios an zugelassenen Medikamenten steht das Unternehmen unter erheblichem Druck.

Pipelinescheitern und finanzielle Verluste belasten den Kurs

Der Hauptgrund für den Kursverfall sind zwei spektakuläre Fehlschläge in späten klinischen Studien. Gleich zwei hochkarätige Programme von Ionis verfehlten in diesem Jahr ihre primären Endpunkte in Phase-3-Studien. Pelacarsen konnte kardiovaskuläre Ereignisse nicht signifikant reduzieren, und Eplontersen verfehlte das Ziel bei der Behandlung der transthyretin-vermittelten amyloiden Kardiomyopathie (ATTR-CM). In der Biotech-Branche führen solche späten "Crash-and-Burn"-Szenarien schnell zu einer Kompression der Bewertungsmultiplikatoren, da bereits erhebliche Summen in Forschung und Entwicklung geflossen sind.

Hinzu kommen operative Verluste. Im zweiten Quartal meldete Ionis Umsätze von 268 Millionen US-Dollar – ein Rückgang von 40,7 Prozent gegenüber dem Vorjahreszeitraum. Der Nettoverlust belief sich auf 102 Millionen US-Dollar, nachdem im Vorjahresquartal noch ein Nettogewinn von 140 Millionen US-Dollar verbucht worden war. Das Unternehmen ist stark von Meilensteinzahlungen aus Partnerschaften mit AstraZeneca, Roche und Biogen abhängig, was die Einnahmen volatil macht.

Plattformtechnologie als Trumpf für langfristig orientierte Anleger

Trotz der Rückschläge sehen Analysten erhebliches Potenzial. Ionis gilt als führender Anbieter der Antisense-Oligonukleotid-Technologie. Diese proprietäre Plattform ermöglicht es dem Unternehmen, schnell neue RNA-zielgerichtete Wirkstoffkandidaten in verschiedenen therapeutischen Bereichen zu entwickeln. Acht weitere Therapien befinden sich derzeit in Phase-2- oder Phase-3-Studien.

Ein möglicher Wendepunkt ist die kürzliche FDA-Zulassung von Zanvastro am 3. September. Es handelt sich um die erste eigenständig eingeführte Neurologie-Therapie von Ionis. Das Unternehmen veranschlagt 285.000 US-Dollar pro Dosis und erwartet Spitzenverkäufe von mehr als 100 Millionen US-Dollar jährlich. Die Alexander-Krankheit, gegen die Zanvastro eingesetzt wird, ist extrem selten – seit 1949 wurden nur rund 500 Fälle gemeldet. Zanvastro ist die einzige zugelassene zielgerichtete Therapie für diese Erkrankung.

Solide Bilanz trotz operativer Verluste

Zum Ende des zweiten Quartals verfügte Ionis über liquide Mittel und Äquivalente in Höhe von 2,1 Milliarden US-Dollar. Diese Kapitalausstattung, kombiniert mit den strategischen Partnerschaften zu führenden globalen Pharmaunternehmen, verschafft dem Unternehmen eine solide finanzielle Basis. Eine verwässernde Eigenkapitalfinanzierung ist kurzfristig nicht absehbar.

Für geduldige Anleger bietet sich damit eine interessante Konstellation. Ionis mag noch Jahre von der Profitabilität entfernt sein, und der Kauf der Aktie ist zweifellos ein Wagnis. Doch die bewährte Plattformtechnologie, die starke Pipeline und der aktuell niedrige Kurs bieten erhebliches Aufwärtspotenzial. Einige Anleger möchten vielleicht erst weitere spätphasige Studienerfolge abwarten. Fest steht jedoch: Die Plattformtechnologie des Unternehmens hat sich trotz der jüngsten Rückschläge bereits mehrfach bewährt.