PepGen-Aktie steigt um über 100 Prozent nach Phase-2-Daten für DM1-Mittel
Positive Topline-Ergebnisse aus der 10-mg/kg-Kohorte der Studie FREEDOM2-DM1 treiben die PepGen-Aktie im Vormarkthandel um über 115 Prozent.
Die Aktie von PepGen Ltd (NASDAQ:PEPG) ist im Vormarkthandel am Dienstag um über 115 Prozent gestiegen. Auslöser waren positive Topline-Ergebnisse aus der 10-mg/kg-Kohorte der Phase-2-Studie FREEDOM2-DM1. In dieser Studie wird der Wirkstoffkandidat PGN-EDODM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) untersucht.
Die Studie prüft PGN-EDODM1 in einer Mehrfachdosis-Anordnung. In der jetzt berichteten 10-mg/kg-Kohorte wiesen fünf von sechs Teilnehmern eine Spleißkorrektur von mehr als 20 Prozent auf, vier Teilnehmer erreichten eine Korrektur von über 50 Prozent. Das Unternehmen bezeichnete das erreichte Niveau als den höchsten Stand einer berichteten Spleißkorrektur in einer Mehrfachdosisstudie für DM1.
Neben den Biomarker-Daten meldete PepGen auch Ergebnisse zu funktionellen Messgrößen. Diese erfassen unter anderem die Muskelsteifheit der Hand, die Handgriffkraft sowie die Mobilität der Patienten. Ergänzt werden die Wirksamkeitsdaten durch ein Sicherheitsprofil, das das Unternehmen bei 10 mg/kg als allgemein gut verträglich beschreibt.
Die mittlere Spleißkorrektur erreicht in Woche 13 einen Wert von 46,5 Prozent
In Woche 13 lag die mittlere Spleißkorrektur in der 10-mg/kg-Kohorte bei 46,5 Prozent. Fünf der sechs Teilnehmer überschritten die Marke von 20 Prozent, vier lagen sogar oberhalb von 50 Prozent. Die Streuung der Werte ist damit begrenzt: Der Großteil der behandelten Patienten zeigte eine deutliche Veränderung des Spleißmusters.
Für die Bewertung der Daten ist wichtig, dass PepGen die Spleißkorrektur als zentralen Biomarker-Endpunkt der Studie führt. Der Wert beschreibt, in welchem Umfang die fehlerhafte Verarbeitung der Boten-RNA durch den Wirkstoff korrigiert wird. PepGen ordnet das erreichte Niveau ausdrücklich als den bislang höchsten berichteten Stand in einer Mehrfachdosisstudie für DM1 ein – eine Aussage des Unternehmens, nicht eine unabhängige Bewertung Dritter.
Die Video Hand Opening Time verbessert sich um 3,9 Sekunden
Bei der „Video Hand Opening Time“ (vHOT), einem Maß für die Myotonie, also die verlangsamte Muskelentspannung, verbesserte sich der Wert um 3,9 Sekunden. Das entspricht in Woche 16 einer Verbesserung von etwa 52,7 Prozent. In der Placebogruppe lag die Verbesserung im gleichen Zeitraum bei 0,2 Sekunden.
Auch bei den weiteren funktionellen Tests meldete das Unternehmen Fortschritte. Die Handgriffkraft verbesserte sich in Woche 16 um etwa 16,2 Prozent. Das „Timed Up and Go Assessment“, bei dem Aufstehen, Gehen und Hinsetzen erfasst werden, verbesserte sich um 8,5 Prozent. Der „10-Meter Walk/Run Test“ zeigte eine Verbesserung von 6,8 Prozent. Damit liegen für mehrere unterschiedliche klinische Messgrößen positive Signale vor.
PGN-EDODM1 zeigt bei 10 mg/kg keine schwerwiegenden Nebenwirkungen
PGN-EDODM1 war bei 10 mg/kg im Allgemeinen gut verträglich. Es wurden keine schweren oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine dosislimitierenden Toxizitäten gemeldet. Alle behandlungsassoziierten unerwünschten Ereignisse fielen leicht bis mittelschwer aus, am häufigsten wurde Übelkeit berichtet.
Zusätzlich traten vier leichte renale Nebenwirkungen auf. Nach der ersten Dosis wurden vorübergehende Anstiege des Proteins im Urin beobachtet, die bei späteren Dosen abnahmen. Für die Studiendauer von Bedeutung ist, dass diese Veränderungen nach Angaben des Unternehmens vorübergehend blieben und sich im weiteren Verlauf der Behandlung abschwächten.
Der Stifel-Analyst bestätigt nach den Daten seine Kaufempfehlung
Paul Matteis, Analyst bei Stifel, kommentierte die Ergebnisse: „Wir bestätigen unsere Kaufempfehlung angesichts der Ergebnisse von 10 mg/kg aus der MAD-Studie von PEPG für EDODM1, die insgesamt ein sehr ermutigendes Datenset darstellt, mit: (1) einer robusten Spleißänderung (47%), die bei den Patienten konsistent erscheint, (2) einem bestätigten Wirksamkeitssignal bei verschiedenen klinischen Messgrößen – einschließlich vHOT – und (3) einem akzeptablen Sicherheitsprofil ohne Hypomagnesiämie und nur leichten Veränderungen der renalen Biomarker.“
Der Analyst stützt seine Einschätzung damit auf drei Säulen: die Höhe und Konsistenz der Spleißänderung, die Bestätigung des Wirksamkeitssignals über mehrere klinische Endpunkte hinweg sowie das Sicherheitsprofil ohne Hypomagnesiämie. Das Votum ist eine Analystenmeinung und keine Empfehlung der Redaktion.
aktien.news berichtete im März 2026 über eine ähnliche Kursreaktion bei Sarepta
Bereits am 25.03.2026 berichtete aktien.news, dass die Aktie von Sarepta Therapeutics am Mittwoch um 14 Prozent zulegte, nachdem das US-Biotechunternehmen vielversprechende frühe Studiendaten aus seiner siRNA-Pipeline veröffentlicht hatte. Im Mittelpunkt standen damals zwei seltene Muskelerkrankungen: die facioskapulohumerale Muskeldystrophie Typ 1 (FSHD1) und die myotone Dystrophie Typ 1 (DM1). Sarepta präsentierte erste Ergebnisse aus Phase-1/2-Studien mit aufsteigender Dosierung, in denen SRP-1001 bei FSHD1 und SRP-1003 bei DM1 zum Einsatz kamen. Beide Kandidaten zeigten eine dosisabhängige Muskelexposition, frühe Biomarker-Effekte sowie eine vorteilhafte Verträglichkeit.
Am 24.09.2026 berichtete aktien.news zudem, dass die Aktie von Satellos Bioscience im vorbörslichen Handel um 6,8 Prozent stieg. Auslöser war die Genehmigung des Antrags auf Zulassung als investigational new drug (IND) durch die US-Arzneimittelbehörde FDA für den Wirkstoffkandidaten Forazapadin zur Behandlung der facioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD). Beide früheren Berichte zeigen dasselbe Muster: Bei seltenen Muskelkrankheiten reagieren Biotech-Aktien schon auf Studiendaten und regulatorische Zwischenschritte mit deutlichen Kursbewegungen.
Für Anleger bleibt die PepGen-Aktie ein hochvolatiles Investment
Die Kursreaktion von über 115 Prozent im Vormarkthandel belegt die hohe Sensitivität des Titels gegenüber klinischen Daten. Zu beachten ist, dass die berichteten Ergebnisse der 10-mg/kg-Kohorte auf einer kleinen Teilnehmerzahl beruhen: Fünf von sechs Teilnehmern wiesen eine Spleißkorrektur von mehr als 20 Prozent auf. Aussagen zur Übertragbarkeit auf eine größere Patientenpopulation lassen sich daraus nicht ableiten.
Hinzu kommt, dass die funktionellen Verbesserungen überwiegend auf Woche 16 bezogen sind und die Sicherheitsdaten aus einer begrenzten Behandlungsdauer stammen. Für deutsche Privatanleger bedeutet das: Die Daten sind ein Fortschritt, aber keine Zulassung. Eine Kauf- oder Verkaufsempfehlung lässt sich daraus nicht ableiten; Analystenvoten wie das von Stifel genannte Kursziel ersetzen keine eigene Risikoprüfung.
Die 12,5-mg/kg-Kohorte soll im ersten Halbjahr 2027 klinische Ergebnisse liefern
Die 12,5-mg/kg-Kohorte von FREEDOM2 ist vollständig rekrutiert. Die Teilnehmer haben bis zu drei Dosen erhalten, klinische Ergebnisse werden für das erste Halbjahr 2027 erwartet. Damit rückt die nächsthöhere Dosierung in den Fokus, für die noch keine Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten veröffentlicht sind.
Zusätzlich plant das Unternehmen, eine Erweiterungskohorte bei 10 mg/kg zu initiieren, um längerfristige Daten zu generieren. Diese Erweiterung soll die Beobachtungsdauer über das bisherige Studienfenster hinaus verlängern. Konkrete Zeitpläne für den Start dieser Kohorte nannte PepGen in der Mitteilung nicht.
Diese drei Fachbegriffe erklären die Studiendaten
- Spleißkorrektur: Sie beschreibt, in welchem Umfang eine Therapie die fehlerhafte Verarbeitung der Boten-RNA korrigiert, sodass wieder funktionsfähige Proteine entstehen können.
- Myotonie: Sie bezeichnet eine verzögerte Muskelentspannung nach einer Anspannung, die sich unter anderem beim Öffnen der Hand zeigt.
- Dosislimitierende Toxizität: Sie liegt vor, wenn Nebenwirkungen einer Dosis so stark ausfallen, dass die Dosis in einer Studie nicht weiter gesteigert werden kann.