Novartis stoppt Pelacarsen: Blockbuster-Hoffnung scheitert in wegweisender Phase-3-Studie
Der Schweizer Pharmakonzern gibt die Entwicklung des kardiovaskulären Wirkstoffs auf, nachdem die Lp(a)-HORIZON-Studie keinen klinischen Nutzen zeigte.
Novartis AG gibt weitgehend die Entwicklung seines experimentellen kardiovaskulären Medikaments Pelacarsen auf. Das Präparat war einst als Multi-Milliarden-Dollar-Blockbuster prognostiziert worden. Vollständige Studiendaten zeigen nun, dass es weder Herzinfarkte, Schlaganfälle noch kardiovaskuläre Todesfälle reduzieren konnte – obwohl es einen wichtigen Cholesterinwert drastisch senkte.
Der Schweizer Pharmakonzern teilte am Samstag mit, die Entwicklung der injizierbaren Therapie für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen einzustellen. Das ist die übergeordnete Erkrankung hinter Herzinfarkten und Schlaganfällen. Novartis wird nur eine einzelne klinische Studie in der mittleren Phase aktiv halten, um zu bewerten, ob das Medikament die calcifizierende Aortenklappenstenose verlangsamen kann, eine Erkrankung der Verkalkung der Herzklappen.
Die Entscheidung folgt der lang erwarteten Präsentation detaillierter Ergebnisse aus der wegweisenden Lp(a)-HORIZON-Studie am Samstag während der wissenschaftlichen Sitzungen der American Heart Association in Chicago sowie der gleichzeitigen Veröffentlichung im New England Journal of Medicine.
Pelacarsen senkte Lp(a) um 78 Prozent, ohne klinischen Nutzen zu bringen
Die Studienergebnisse versetzen einer experimentellen Therapieklasse einen schweren Schlag, die auf Lipoprotein(a) oder Lp(a) abzielt. Dabei handelt es sich um ein genetisch vererbtes, cholesteroltragendes Partikel, das die Blutgerinnung in den Arterien und die Plaqueansammlung fördert.
Während Pelacarsen die zirkulierenden Lp(a)-Spiegel durchschnittlich um 78 Prozent erfolgreich senkte, führte diese Reduktion in keiner der getesteten Untergruppen zu einem klinischen Nutzen bei der Eindämmung kardiovaskulärer Ereignisse. Der biologische Effekt war also messbar, der Patientennutzen blieb aus.
„Die Studie ist vollständig neutral“, sagte Dr. Steven Nissen, Chief Academic Officer am Heart, Vascular & Thoracic Institute der Cleveland Clinic und Hauptautor der Studie, gegenüber Bloomberg. „Sie ist nicht schädlich. Sie ist nicht hilfreich. Sie ist einfach absolut neutral.“
Die siebenjährige Studie umfasste 8.322 Patienten
Novartis' siebenjährige Studie, an der 8.322 Patienten mit vorbestehenden Herz-Kreislauf-Erkrankungen und erhöhten Lp(a)-Werten teilnahmen, war die erste Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Endpunkten in der Branche, die für diesen biologischen Weg abgeschlossen wurde. Damit liegt für diesen Ansatz erstmals ein vollständiges spätes Studienergebnis vor.
Kardiologen und Analysten der Wall Street hatten allgemein damit gerechnet, dass die Beseitigung des Partikels eine völlig neue Säule der präventiven Herzmedizin etablieren würde. So sollte eine große Behandlungslücke für die geschätzten 20 Prozent der Weltbevölkerung geschlossen werden, die hohe genetische Spiegel aufweisen, die nicht auf Statine oder Lebensstiländerungen ansprechen.
Die medizinische Gemeinschaft war im September überrascht, als Novartis eine kurze Erklärung herausgab, in der mitgeteilt wurde, dass die Studie ihre primären Endpunkte verfehlt hatte. Detaillierte Daten wurden bis zum medizinischen Kongress am Samstag zurückgehalten.
Bereits am 08.09.2026 berichtete aktien.news von zwei Novartis-Fehlschlägen
Bereits am 08.09.2026 berichtete aktien.news, dass Novartis eine schmerzhafte Woche erlebte: Gleich zwei vielversprechende Medikamentenkandidaten waren innerhalb weniger Tage in klinischen Studien gescheitert. Die Aktie brach am Dienstag um rund neun Prozent ein und steuerte auf den größten Tagesverlust seit 2020 zu. Rund 24 Milliarden Franken an Börsenwert wurden dabei vernichtet.
Wie aktien.news am 08.09.2026 weiter berichtete, waren von drei großen Hoffnungsträgern in der Pipeline des Basler Unternehmens damit zwei gescheitert. Lediglich das Multiple-Sklerose-Mittel Remibrutinib überzeugte in der vergangenen Woche in einer späten Studienphase. Der Druck auf Konzernchef Vas Narasimhan und seine Zukaufstrategie wuchs nun erheblich.
Am 17.09.2026 meldete aktien.news einen weiteren Rückschlag in der Forschungsabteilung: Novartis gab ein experimentelles Therapeutikum gegen die Muskelschwundkrankheit ALS auf. Das Präparat mit der Bezeichnung VHB937B1 habe in der Phase-2-Prüfung nicht die erwarteten Ergebnisse erzielt, teilte Novartis in einem Schreiben an die European Organization for Professionals and People with ALS mit. Der Konzern hatte 251 Patienten in die Studie eingeschlossen.
Auch in der Branche insgesamt reiht sich der Rückschlag in eine Serie ein. Bereits am 31.07.2026 berichtete aktien.news, dass Novo Nordisk mit dem Wirkstoff Ziltivekimab in einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie die erhoffte Risikoreduzierung bei schweren kardiovaskulären Ereignissen nicht erreicht hatte. Besonders ernüchternd: Ziltivekimab zeigte zwar die erwartete biologische Wirkung im Körper, doch diese ließ sich nicht in einen klinischen Nutzen für Patienten übersetzen.
Am 01.08.2026 berichtete aktien.news, dass die Aktien von Novo Nordisk am Freitag deutlich nachgegeben hatten, nachdem das Scheitern der Spätphasenstudie bekanntgegeben wurde. Im Rahmen der sogenannten ZEUS-Studie wurden insgesamt 6.300 Patienten untersucht. Der Wirkstoff Ziltivekimab – ein monoklonaler Antikörper, der gezielt auf das IL-6-Protein abzielt – wurde dabei mit einem Placebo verglichen.
Für Anleger steht die Pipeline des Schweizer Konzerns im Fokus
Für deutsche Privatanleger ist die Nachricht vor allem deshalb relevant, weil sie die Erwartungen an die kardiovaskuläre Pipeline des Schweizer Konzerns betrifft. Pelacarsen galt als einer der großen Hoffnungsträger, deren Erfolg die Bewertung stützen sollte. Mit dem weitgehenden Entwicklungsstopp entfällt diese Perspektive für den Lp(a)-Weg.
Die Einordnung muss dabei zwei Ebenen trennen. Einerseits zeigt die Studie, dass eine starke biologische Wirkung – hier die Senkung der Lp(a)-Spiegel um durchschnittlich 78 Prozent – nicht automatisch in einen messbaren Patientennutzen mündet. Andererseits bleibt die calcifizierende Aortenklappenstenose als einziger verbleibender Prüfpfad in der mittleren Phase bestehen. Eine Kauf- oder Verkaufsempfehlung lässt sich daraus nicht ableiten.
Der historische Kontext der vergangenen Monate zeigt zudem, dass Novartis mehrfach Rückschläge in der Forschung verarbeiten musste. Die Serie reicht vom gescheiterten ALS-Kandidaten VHB937B1 über zwei Fehlschläge im September bis zum nun weitgehend beendeten Pelacarsen-Programm. Der Konzern hat damit innerhalb kurzer Zeit mehrere Hoffnungsträger verloren.
Novartis hält nur noch eine Mid-Stage-Studie aktiv
Novartis wird nach eigenen Angaben nur eine einzelne klinische Studie in der mittleren Phase aktiv halten. Diese soll bewerten, ob Pelacarsen die calcifizierende Aortenklappenstenose verlangsamen kann. Weitere Termine oder Pläne für das kardiovaskuläre Programm nannte das Unternehmen in der Mitteilung nicht.
Die detaillierten Ergebnisse der Lp(a)-HORIZON-Studie liegen seit der Präsentation am Samstag bei der American Heart Association in Chicago und der gleichzeitigen Veröffentlichung im New England Journal of Medicine vollständig vor. Damit ist die wissenschaftliche Aufarbeitung des primären Endpunkts abgeschlossen.
Diese drei Fachbegriffe helfen beim Verständnis der Studie
- Lipoprotein(a): ein genetisch vererbtes, cholesteroltragendes Partikel im Blut, das die Gerinnung und die Plaqueablagerung in den Arterien begünstigt.
- Atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung: die übergeordnete Gefäßerkrankung, die Herzinfarkten und Schlaganfällen zugrunde liegt.
- Calcifizierende Aortenklappenstenose: eine Erkrankung, bei der sich die Herzklappen durch Verkalkung verengen.